Razmišljate o možnostih zdravljenja zaradi nedavne diagnoze diabetesa tipa 1?

Diabetes je bolezen, ki vpliva na to, kako telo uporablja glukozo, glavno vrsto sladkorja v krvi. 

Po zaužitem obroku naše telo prebavi hrano ter jo razgradi v glukozo in druga potrebna hranila. 

Raven glukoze v krvi se dvigne, zato začnejo celice trebušne slinavke (pankreasni otočki) proizvajati hormon inzulin in ga sproščati v krvni obtok. 

Pri večini ljudi z diabetesom tipa 1 trebušna slinavka izgubi sposobnost proizvajanja inzulina, ker nekatere celice imunskega sistema telesa pomotoma napadejo in uničijo celice, ki proizvajajo inzulin (beta celice trebušne slinavke). 

Inzulin deluje kot ključ, ki odpira vrata celic in vanje spušča glukozo. Brez inzulina glukoza ne more priti v celice, zato ostane v krvnem obtoku. Posledično se raven sladkorja v krvi dvigne nad običajno, kar imenujemo hiperglikemija. Dolgoročni zapleti lahko spremenijo življenje in ga celo ogrozijo, vključujejo pa bolezni srca in ožilja, poškodbe živcev, ledvic, obolenja oči ter večjo verjetnost za hude bakterijske in glivične okužbe. 

Študijsko zdravilo IMCY-0098 je sintetični peptid (majhna beljakovina), izdelan v laboratoriju, ki ga razvijajo v upanju, da bo preprečil napade in uničevanje celic, ki proizvajajo inzulin, s strani imunskega sistema telesa. Pričakuje se, da bo ob vbrizgavanju spodbudilo razvoj novih imunskih celic, ki bodo uničile poškodovane imunske celice, odgovorne za poškodbe trebušne slinavke. 

Za učinkovitejši imunski odziv na IMCY-0098 bo raztopina s peptidom vsebovala tudi aluminijev hidroksid. Ta spojina je iz istega razloga prisotna v skoraj vseh cepivih, ki se uporabljajo za rutinsko imunizacijo dojenčkov, otrok in odraslih.

Imcyse je biotehnološko podjetje v klinični fazi s sedežem v Liègeu v Belgiji. Poslanstvo podjetja Imcyse je razvijati nove, za bolezen specifične imunske terapije za zdravljenje in preprečevanje hudih kroničnih avtoimunskih, vnetnih in alergijskih bolezni.

Kaj je klinična študija? 

• Klinična študija je znanstvena študija, ki preučuje, kako novo ali obstoječe zdravilo, izdelek, postopek ali zdravljenje učinkuje pri ljudeh.
• S kliničnimi študijami lahko zdravniki najdejo nove in boljše načine za preprečevanje, odkrivanje, diagnosticiranje, nadzor in zdravljenje bolezni.
• Vse klinične študije se skrbno spremljajo in urejajo, da se zagotovi dobro počutje udeležencev.
• Sodelovanje v klinični študiji je popolnoma prostovoljno in ne bo vplivalo na standard zdravstvene oskrbe, ki ste je deležni.

Kakšen je namen izvajanja te študije? 

Za podjetje, ki z raziskavami na ljudeh razvija študijsko zdravilo, je prvi korak, da dokaže, da je zdravilo varno. 

Zdravilo IMCY-0098 je bilo predhodno preizkušeno na bolnikih z diabetesom tipa 1 v prvi klinični študiji med avgustom 2017 in aprilom 2019, ko smo zbirali informacije o varnosti zdravila IMCY-0098. V omenjeni študiji so bili preskušeni 3 različni odmerki (količine) zdravila, bolniki pa so prejeli 4 odmerke zdravila v količini, ki jim je bila dodeljena. Skupno je zdravilo IMCY-0098 prejelo 31 bolnikov, 10 dodatnih bolnikov pa je prejelo placebo. Bolnike so najprej spremljali 6 mesecev, nato pa še dodatnih 6 mesecev mesecev med aprilom in oktobrom 2019, da bi zbrali več informacij o varnosti.

Vsi dosedanji rezultati kažejo, da je študijsko zdravilo mogoče varno in zadovoljivo prenašati približno 40 tednov po zadnjem odmerku. 

Zdaj sledi naslednji korak – preskušanje najprimernejšega odmerka in najboljšega števila injiciranj (= režim)  zdravila z namenom ugotavljanja največje koristi pri vaši bolezni. To je glavni namen te študije.

Kot pri vsaki drugi študiji se bodo med študijo za vse udeležence zbirali podatki o varnosti. 

Ta klinična študija bo potekala s pomočjo in podporo evropskega konzorcija, ki se posveča raziskavam diabetesa tipa 1: INNODIA. 

Kako poteka ta študija?

V tej študiji lahko sodelujejo bolniki, pri katerih je bil diabetes tipa 1 diagnosticiran pred največ 9 tedni in se zdaj zdravijo z inzulinom. Treba se je zavedati, da je ključnega pomena, da se zdravljenje začne čim prej po postavitvi diagnoze, zato je bolje, če se začne prej kot v 9 tednih, če je to mogoče. Bolniki morajo biti stari najmanj 18 let in ne smejo biti starejši od 44 let. Obstaja nekaj razlogov, zaradi katerih bolnik ni primeren za to študijo, in teh razloge boste preverili skupaj s študijskim zdravnikom. 

V študiji bo sodelovalo 84 bolnikov, da bi izvedeli več o najprimernejšem odmerku testnega zdravila, bolje razumeli njegovo delovanje in ugotovili, ali je študijsko zdravilo koristno za zdravljenje diabetesa tipa 1. 

Preizkusili bomo dva odmerka zdravila IMCY-0098 in ju primerjali s placebom. Bolniki bodo naključno razporejeni v eno od treh skupin zdravljenja: placebo, 450 µg IMCY-0098 ali 1350 µg IMCY-0098. V vsaki skupini bo enako število bolnikov. Vsak bolnik bo imel dvotretjinsko možnost, da prejme študijsko zdravilo. 

Naključno dodeljeno pomeni, da bo zdravljenje, ki ga bodo prejeli bolniki, določeno računalniško, pri čemer ne vi ne študijski zdravnik ne moreta izbrati zdravljenja. Ta študija je dvojno slepa. To pomeni, da ne študijski zdravnik, ne študijsko osebje in ne sodelujoči bolniki ne bodo vedeli, komu je bilo dodeljeno katero zdravljenje med študijo. Bolniki bodo ob koncu študije (ali prej, če bo obstajala zdravstvena potreba) izvedeli, katero zdravljenje so prejeli. Študijsko zdravilo (IMCY-0098 ali placebo) bo dano subkutano, kar pomeni, da bo vbrizgano tik pod kožo, in sicer v dveh injekcijah, po eno v vsaki roki. Po vsaki seriji injekcij boste morali ostati v bolnišnici vsaj eno uro. Ta čas je potreben, da se lahko zdravnik in osebje študije prepričajo, da se po dajanju študijskega zdravila ni zgodilo nič nepričakovanega. Vsi bolniki bodo prejeli do 6 serij injekcij zdravila IMCY-0098 ali placeba z dvotedenskim presledkom med posameznimi serijami injekcij in dodatno poživitveno injekcijo po 6 mesecih. Poživitveni odmerek bo enak prejšnjemu odmerku.